2017年10月中共中央辦公廳、國務(wù)院辦公廳印發(fā)的《關(guān)于深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的意見》，是自2015年藥品審評審批制度改革（2015年8月《國務(wù)院關(guān)于改革藥品醫(yī)療器械審評審批制度的意見》發(fā)布）以來的首次政策調(diào)整。

與2015年更注重化學(xué)藥審評審批改革不同，本次深化改革覆蓋了化學(xué)藥、中藥、生物制品和醫(yī)療器械領(lǐng)域，囊括改革臨床試驗管理、加快上市審評審批、促進藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新和仿制藥發(fā)展、加強藥品醫(yī)療器械全生命周期管理、提升技術(shù)支撐能力、加強組織實施六個部分共36項改革措施，預(yù)計將大力推進醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)供給側(cè)結(jié)構(gòu)性改革。

化學(xué)藥

重視創(chuàng)新和質(zhì)量提升

1原料藥

政策看點

關(guān)聯(lián)審批：不再發(fā)放原料藥批準(zhǔn)文號。

影響

短缺藥目前主要的困境來自上游原料藥的壟斷，原料藥不再發(fā)放批準(zhǔn)文號之后，可減少目前原料藥批文對制劑生產(chǎn)廠家的選擇限制。以往，注重出口歐美但沒有報批國內(nèi)原料藥的原料生產(chǎn)廠家只要通過國內(nèi)GMP就可以成為原料藥供應(yīng)商。今后，原料藥市場的競爭將更加市場化，進口的原料藥廠也會加入競爭。

2新藥

政策看點

境外多中心數(shù)據(jù)：在境外多中心取得的臨床試驗數(shù)據(jù)，符合中國藥品注冊相關(guān)要求的，可用于在中國申報注冊申請。

急需藥品：對治療嚴(yán)重危及生命且尚無有效治療手段疾病以及公共衛(wèi)生方面等急需的藥品，臨床試驗早期、中期指標(biāo)顯示療效并可預(yù)測其臨床價值的，可附帶條件批準(zhǔn)上市。

國家重大專項與重點支持項目：對國家科技重大專項和國家重點研發(fā)計劃支持以及由國家臨床醫(yī)學(xué)研究中心開展臨床試驗并經(jīng)中心管理部門認(rèn)可的新藥，給予優(yōu)先審評審批。

專利期限補償試點：開展藥品專利期限補償制度試點。選擇部分新藥開展試點，對因臨床試驗和審評審批延誤上市的時間，給予適當(dāng)專利期限補償。

數(shù)據(jù)保護期：創(chuàng)新藥給予一定的數(shù)據(jù)保護期。

財政撥款用于科研報酬：使用國家財政撥款開展新藥研發(fā)及相關(guān)技術(shù)研究并作為職務(wù)科技成果轉(zhuǎn)化的，單位可以規(guī)定或與科研人員約定獎勵和報酬的方式、數(shù)額和時限。

上市藥品目錄集：新批準(zhǔn)上市載入中國上市藥品目錄集，注明創(chuàng)新藥、改良型新藥等屬性。

醫(yī)保、采購支持：及時按規(guī)定將新藥納入基本醫(yī)療保險支付范圍，支持新藥研發(fā)。各地可根據(jù)疾病防治需要，及時將新藥納入公立醫(yī)院藥品集中采購范圍。鼓勵醫(yī)療機構(gòu)優(yōu)先采購和使用療效明確、價格合理的新藥。

影響

新藥的配套政策是最多的，可見政府扶持新藥研發(fā)的決心。國內(nèi)企業(yè)購買海外新藥項目意愿增加，但目前國內(nèi)企業(yè)的困境主要在于國內(nèi)企業(yè)尚未掌握通過臨床數(shù)據(jù)判斷項目是否值得投入的能力，而且也沒有太多國內(nèi)企業(yè)掌握管控國際多中心項目的能力。

不少國內(nèi)醫(yī)藥行業(yè)投資人去美國找早期項目，但美國的新藥早期項目較為成熟，融資環(huán)境也比較寬松，不缺錢不缺市場也不缺投資運作人脈，國內(nèi)企業(yè)很難搶到好項目。由于缺錢缺市場也缺投資運作人脈，早期醫(yī)療器械創(chuàng)新項目更有可能在澳洲、日韓和歐洲找到。

臨床核查的要求提高了國內(nèi)藥品上市的標(biāo)準(zhǔn)，以往的新藥項目將面臨重新梳理。特別是在不良反應(yīng)監(jiān)測從嚴(yán)、處方用藥回歸臨床需求的行業(yè)轉(zhuǎn)型背景下，新藥必須安全有效才有市場前景，這就要求企業(yè)有大沙淘金和枯木逢春的能力。

藥品專利期限補償制度是新事物，專利期時間延長的補償方式與國外相掛鉤。

此外，明確了要建立罕見病目錄，也可作為新藥的研究方向。

3仿制藥

政策看點

“適合仿制”藥品清單：定期發(fā)布專利權(quán)到期、終止、無效且尚無仿制申請的藥品清單。

藥品專利鏈接制度：探索建立藥品專利鏈接制度。藥品專利權(quán)存在糾紛的，當(dāng)事人可以向法院起訴，期間不停止藥品技術(shù)審評。超過一定期限未取得生效判決、裁定或調(diào)解書的，食品藥品監(jiān)管部門可批準(zhǔn)上市。

強仿：在公共健康受到重大威脅情況下，對取得實施強制許可的藥品注冊申請，予以優(yōu)先審評審批。

一致性評價：通過仿制藥質(zhì)量和療效一致性評價的藥品，載入中國上市藥品目錄集。

挑戰(zhàn)專利成功獲數(shù)據(jù)保護期：挑戰(zhàn)專利成功藥品注冊申請人提交的自行取得且未披露的試驗數(shù)據(jù)和其他數(shù)據(jù)，給予一定的數(shù)據(jù)保護期。

影響

專利到期后，工藝相對簡單的仿制藥項目可能會出現(xiàn)仿制生產(chǎn)廠家扎堆現(xiàn)象，從而出現(xiàn)原研廠家產(chǎn)品價格懸崖式下降的情況。

仿制藥生產(chǎn)廠家要么就要想辦法提升效率、降低成本，要么就要選擇技術(shù)難度較高的緩控釋制劑項目、帶裝置類的差異化項目。要防止出現(xiàn)高水平復(fù)制類項目扎堆。

4注射劑

政策看點

嚴(yán)格控制：嚴(yán)格控制口服制劑改注射制劑；嚴(yán)格控制肌肉注射制劑改靜脈注射制劑；大容量注射劑、小容量注射劑、注射用無菌粉針之間互改劑型的申請，無明顯臨床優(yōu)勢的不予批準(zhǔn)。

注射劑再評價：開展藥品注射劑再評價，力爭用5至10年左右時間基本完成。

影響

不良反應(yīng)監(jiān)控加強后，多組分生化藥注射劑將是再評價壓力最大的產(chǎn)品，安全性和有效性都要驗證，此外多組分生化藥注射劑在臨床使用中還面臨輔助用藥和重點監(jiān)測目錄的限制，醫(yī)保報銷中個別產(chǎn)品受限適應(yīng)癥。

中藥

經(jīng)典名方類簡化注冊

政策看點

建立完善符合中藥特點的注冊管理制度和技術(shù)評價體系，處理好保持中藥傳統(tǒng)優(yōu)勢與現(xiàn)代藥品研發(fā)要求的關(guān)系。

影響

10月9日，CFDA公開征求《中藥經(jīng)典名方復(fù)方制劑簡化注冊審批管理規(guī)定（征求意見稿）》及申報資料要求（征求意見稿）意見，意味著2017年起執(zhí)行的《中華人民共和國中醫(yī)藥法》中所提到經(jīng)典名方類中藥簡化注冊審批將進入執(zhí)行層面。

目前中藥創(chuàng)新藥正處于尷尬的發(fā)展?fàn)顟B(tài)，中藥有效成分的研究近幾年已經(jīng)不再是熱點，中藥有效成分完成藥理試驗上臨床的項目寥寥無幾。創(chuàng)新藥若以臨床療效作為評價標(biāo)準(zhǔn)，在目前基礎(chǔ)研究數(shù)據(jù)不足的情況下，中藥新藥研發(fā)項目數(shù)量恐怕還要低谷下去。

國內(nèi)近期大賣的中藥處方顆粒之所以銷售前景大好，主要是因為此類藥物不受零差率的限制。

經(jīng)典名方類將按照簡化標(biāo)準(zhǔn)審評審批無疑是個亮點。但是，對于中醫(yī)經(jīng)典古方需要考慮：如果不經(jīng)過創(chuàng)新，照搬組方和古代適應(yīng)癥，是否能與現(xiàn)代臨床應(yīng)用掛鉤？國內(nèi)企業(yè)或可借鑒日本經(jīng)現(xiàn)代醫(yī)學(xué)研究上市且在日本暢銷的組方的經(jīng)驗。

中藥注射劑目前的主要問題是臨床有效性數(shù)據(jù)、安全性數(shù)據(jù)都不太全。CFDA目前已按照國務(wù)院44號文件要求，形成了中藥注射劑安全性再評價方案，近期將要征求意見。中藥注射劑由于成分不明確，再評價將會比化學(xué)藥品注射劑再評價更難。

生物制品

支持生物類似藥的仿制

政策看點

影響

近幾年，生物類似藥特別是單抗類藥物非常熱，但除了仿制銷售額排名前列的產(chǎn)品，單抗新藥研發(fā)非常少，有可能形成高水平重復(fù)。

另一方面，國內(nèi)目前對生物類似藥的臨床試驗要求較高，近乎新藥臨床的要求，臨床試驗成本非常高。原研藥一旦大幅降價，國內(nèi)生物類似藥批量上市而陷入價格戰(zhàn)后，前期所投入的研發(fā)成本的回報周期將會被拖長。

醫(yī)療器械

審評審批改革

政策看點

創(chuàng)新醫(yī)療器械：境外多中心數(shù)據(jù)、急需藥品、國家重大專項與重點支持項目、財政撥款用于科研報酬，具體內(nèi)容同前文中的新藥政策相應(yīng)內(nèi)容。

已上市醫(yī)療器械：上市許可持有人須根據(jù)科學(xué)進步情況和不良事件評估結(jié)果，主動對已上市醫(yī)療器械開展再評價；支持具有臨床價值的藥械組合產(chǎn)品的仿制。

影響

一方面，推動國內(nèi)自主研發(fā)醫(yī)療器械；另一方面，已上市的醫(yī)療器械要面臨再評價。

小結(jié)

● 利好具臨床價值的新藥、罕見病藥、兒童專用藥、創(chuàng)新治療用生物制品、生物類似藥、具有臨床價值的藥械組合產(chǎn)品。

● 海外并購早期項目將是行業(yè)關(guān)注熱點，但國內(nèi)相關(guān)人才缺乏，“搶人”大戰(zhàn)即將開始。

● 已上市的注射劑和醫(yī)療器械面臨再評價洗牌壓力，企業(yè)應(yīng)早面對、早擺脫不良反應(yīng)監(jiān)測所帶來的停止銷售的壓力。

● 原料藥不發(fā)批準(zhǔn)文號有望解決部分短缺藥原料壟斷現(xiàn)狀。